Newsletter · 2026-08-02 · Ashutosh Agarwal

Die FDA ist zurück, und zwar hart

Eine Synthese dessen, was Biotech- und Klinik-Podcasts zu Gen- und Zelltherapie, Neurologie und Life-Science-Tools für die Woche bis zum 2. August 2026 berichteten, darunter der öffentliche Widerspruch der FDA gegen Capricors eigene Studienaussage, Vertex' 10-Milliarden-Dollar-Übernahme von Crinetics und neue Details zu Biogens Tau-Medikament vom Alzheimer-Kongress in London.

Biotech-Pipeline: Gentherapie/Zelltherapie, Neurologie & Tools

Woche vom 2. August 2026: Die FDA ist zurück, und zwar hart

Letzte Woche endeten wir mit einem Cliffhanger: Eine ganze Reihe von FDA-Advisory-Committee-Sitzungen stand an, und die offene Frage war, ob sich die neue Führung der Behörde als strenger, lockerer oder einfach nur unberechenbar erweisen würde. Diese Woche kam die Antwort, und es war nicht die sanfte. Innerhalb weniger Tage widersprach die FDA öffentlich der eigenen Aussage eines Unternehmens, seine große Studie sei erfolgreich gewesen, etwas, das erfahrene Reporter noch nie erlebt haben wollen, und teilte einem zweiten Unternehmen mit, sein Datenpaket reiche möglicherweise überhaupt nicht für eine Zulassung aus. Abseits von Washington ging derweil die neu kapitalkräftige Mittelschicht der Branche auf Einkaufstour: Vertex schloss den größten Deal seiner Geschichte ab, und der Immunologie-Star Argenx tätigte seine allererste Übernahme. Und auf dem großen Alzheimer-Kongress in London kaute das Feld weiter an einem Tau-Medikament, das alle, die genauer hinsahen, gleichermaßen begeisterte und verwirrte. Hier die Woche im Überblick.

Das Wichtigste in Kürze

Die FDA widersprach der eigenen "Ziel erreicht"-Aussage eines Unternehmens, ein Novum, das die gesamte Zell- und Gentherapie-Welt aufschreckte. Im Vorfeld einer Advisory-Panel-Sitzung widersprachen die Briefing-Dokumente der Behörde unumwunden der Behauptung, Capricors Zelltherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie habe ihr primäres Studienziel erreicht, und verwiesen dabei auf Änderungen am statistischen Analyseplan, die nach Abschluss des verblindeten Studienteils vorgenommen wurden. "Ich kann mich an keinen Fall erinnern, in dem ich das je erlebt habe", sagte eine Biotech-Redakteurin. Ebenso hart zeigte sich die Behörde bei Replimunes Hautkrebs-Medikament. Nach monatelang flexibel wirkendem Kurs spielt die FDA wieder auf hart. (BioSpace, 29. Juli)
Die Mid-Cap-Biotechs sind jetzt die Käufer. Vertex vereinbarte, Crinetics Pharmaceuticals für rund 10 Milliarden US-Dollar in bar zu übernehmen, die größte Akquisition der Firmengeschichte, und legt am Montag Quartalszahlen vor. Wenige Tage zuvor tätigte Argenx seine allererste Übernahme und zahlte rund 2,2 Milliarden US-Dollar für Forte Biosciences. Wie es ein Analyst formulierte: "Die Riege der Käuferseite ist gewachsen." (BioCentury This Week, 28. Juli; Telltales, 2. August)
Biogens Tau-Medikament spaltet weiterhin die Gemüter. Neue Details vom Londoner Kongress: Das Medikament ließ tatsächlich vorhandene Tau-Tangles auf Scans schrumpfen, ein Effekt, den man für unmöglich hielt, und verlangsamte den Abbau bestenfalls um 26 %. Doch es verfehlte sein Hauptziel, die niedrigste Dosis wirkte am besten, und Ärzte befürchten nun, dass man Tau auch zu weit absenken könnte. (JAMA Medical News, 31. Juli)

Was ist neu

Die Geschichte der Woche: Die FDA wandte sich gegen ihre eigene Zulassungslogik. Ein Jahr lang lautete die drängende Frage in der Biotech-Branche, was die neu aufgestellte FDA tatsächlich tun würde, sobald die Kameras liefen. Diese Woche zeigte es sich. Im wöchentlichen Podcast von BioSpace gingen die Redakteurinnen Heather McKenzie und Annalie Armstrong Briefing-Dokumente durch, die die Behörde im Vorfeld zweier Advisory-Committee-Sitzungen veröffentlicht hatte, und der Ton war verblüffend. Bei Capricor Therapeutics, dessen Zelltherapie Deramiocel auf Duchenne-Muskeldystrophie zielt, eine tödliche Muskelschwund-Erkrankung bei Jungen, tat die FDA etwas, das die Hosts noch nie erlebt hatten: Sie widersprach der Aussage, die Phase-3-Studie des Unternehmens habe ihr primäres Ziel überhaupt erreicht. Der Einwand der Behörde war technisch, aber vernichtend: Nachdem der rigoros verblindete Teil der Studie beendet war, nahm Capricor Änderungen an seinem "statistischen Analyseplan" vor, dem im Voraus vereinbarten Regelwerk dafür, wie das Ergebnis bewertet wird, und zwar während der offenen Studienphase, in der alle wussten, dass sie das Medikament erhielten, was mehr als eine Version der Antwort erzeugte. Der Plan, den die FDA-Prüfer auseinandernahmen, war ihren Angaben zufolge ein Entwurf, den das Unternehmen erst herausgab, nachdem die Behörde jede Version angefordert hatte. "Das war schon ziemlich verblüffend. Ich kann mich an keinen Fall erinnern, in dem ich das je erlebt habe", sagte McKenzie. Capricors CEO Linda Marban erklärte gegenüber BioSpace, sie sei überrascht gewesen, dass die Sitzung überhaupt einberufen wurde, und äußerte die Hoffnung, das Gremium werde "durch die statistischen Analysepläne hindurchsehen und daraus keine reine Mathematikfrage machen", sondern beurteilen, ob die Therapie tatsächlich wirkt.

Genau dieser Ruck ist der Punkt. Wie Armstrong anmerkte: "Wir haben in den letzten Monaten mehrere Artikel darüber geschrieben, dass die FDA etwas flexibler zu werden schien, und jetzt wirkt es wieder wie letztes Jahr." Es handelt sich um dasselbe Medikament, dessen erste Advisory-Sitzung 2024 vor der ursprünglichen Ablehnung abrupt abgesagt wurde, Teil des Führungschaos, in dessen Zuge die obersten Zell- und Gentherapie-Prüfer der Behörde hinausgedrängt wurden. Jetzt finden die Sitzungen wieder statt, doch die Behörde hält an genau der harten Linie fest, die durch jene Abgänge eigentlich hätte weicher werden sollen. (BioSpace, 29. Juli)

Das zweite Ziel war Replimune, dessen Melanom-Medikament RP1 sich zum dritten Mal um eine Zulassung bemühte. Die FDA bezeichnete die Daten aus einer einarmigen Studie (einer Studie ohne Vergleichsgruppe) namens IGNITE, in der RP1 gemeinsam mit der Immuntherapie Opdivo getestet wurde, erneut als "nicht interpretierbar" und "möglicherweise nicht ausreichend für eine Zulassung". Replimunes Gegenargument ist dasjenige, zu dem inzwischen jedes kleine Onkologieunternehmen greift: Eine randomisierte Studie wäre bei diesen schwer kranken Patienten unethisch gewesen, und Konkurrenten wie Iovance, Merck und Bristol-Myers Squibb haben Melanom-Zulassungen tatsächlich auf Basis einarmiger Daten erhalten. Die STAT-Crew von The Readout Loud lieferte den Hintergrund: Dieses Medikament wurde bereits zweimal abgelehnt, und das Weiße Haus habe die FDA Berichten zufolge gedrängt, ein drittes Mal hinzuschauen. (The Readout Loud, 30. Juli)

Die zweite Geschichte: Die aufsteigenden Stars der Branche sind selbst zu Käufern geworden. Das investmentrelevanteste Thema der Woche war kein Datenreadout. Es war ein Wandel darin, wer die Schecks ausstellt. Bei BioCentury This Week gingen die Redakteure auf Argenx' allererste Übernahme ein: Der Konzern zahlt 77 US-Dollar je Aktie in bar, rund 2,2 Milliarden US-Dollar, für Forte Biosciences und dessen Antikörper gegen ein Target namens CD122, der bereits frühe, aber vielversprechende Daten bei der Hauterkrankung Vitiligo und bei Zöliakie gezeigt hat und nun auch für die Haarausfall-Erkrankung Alopezie vorangetrieben wird. Die Logik ist eine Blaupause von Argenx' eigenem Erfolg: einen Antikörper nehmen und ihn über viele Krankheiten hinweg ausweiten, genau das, was das Unternehmen mit seinem Blockbuster Vivgart getan hat (mittlerweile vier Zulassungen und 1,5 Milliarden US-Dollar Umsatz in einem einzigen Quartal, mit dem Ziel von zehn Zulassungen bis 2030). Argenx kann sich das leisten, weil der Konzern mehr als 50 Milliarden US-Dollar wert ist und nahe seinem Allzeithoch notiert. Wie es Paul Bananos von BioCentury formulierte: "Die Riege der Käuferseite ist gewachsen", eine neue Klasse großer, aber nicht ganz riesiger Biotechs konkurriert nun mit der Großpharma-Industrie um Deals. Seine Beispiele: Genmab zahlte im vergangenen Jahr 8 Milliarden US-Dollar für Merus, Incyte kaufte gerade Vega für über eine Milliarde US-Dollar Vorabzahlung, und, die Schlagzeile: "Vertex hat gerade einen 10-Milliarden-Dollar-Deal gemacht." (BioCentury This Week, 28. Juli)

Genau dieser Vertex-Deal ist derjenige, der für diese Coverage-Liste am meisten zählt. Im Weekend-Marktrückblick von Telltales wurden die Konditionen dargelegt: Vertex, der Casgevy-Gentherapiepartner und der größte Name in der Mukoviszidose-Behandlung, vereinbarte, Crinetics Pharmaceuticals für rund 10 Milliarden US-Dollar in bar zu übernehmen, etwa 85 US-Dollar je Aktie, die größte Akquisition der Firmengeschichte von Vertex. Zudem unterzeichnete das Unternehmen eine kleinere, noch im wissenschaftlichen Frühstadium befindliche Kooperation mit AbCellera zu "T-Zell-Engagern" der nächsten Generation, Antikörpern, die die körpereigenen Immunzellen eines Patienten greifen und auf die Krankheit ansetzen, mit 28 Millionen US-Dollar Vorabzahlung. Vertex legt am Montag (3. August) Quartalszahlen vor, und wie die Hosts von Telltales anmerkten, wird der Ausweis "Ihnen nichts über die Akquisition verraten. Er wird Ihnen zeigen, ob das Kerngeschäft die Last weiterhin trägt", weil das bestehende Franchise die gesamte Übernahme finanziert und ein Deal dieser Größenordnung eine unerprobte Integration für ein Unternehmen darstellt, das noch nie etwas Vergleichbares gekauft hat. (Telltales, 2. August)

Die Tau-Geschichte hallt weiter nach, und je genauer man hinschaut, desto merkwürdiger wird sie. Der medizinische Nachrichten-Podcast von JAMA sprach mit Dr. Gil Rabinovich, der das Alzheimer-Zentrum an der UC San Francisco leitet und gerade von der Alzheimer's Association International Conference in London zurückgekehrt ist. Das Medikament, über das alle diskutierten, ist Biogens Duranderson, ein "Antisense"-Wirkstoff, der still und leise den Rohstoff des Körpers zur Herstellung von Tau reduziert, jenem toxischen Protein, das sich innerhalb von Hirnzellen verknäuelt (die zugelassenen Medikamente zielen alle auf Amyloid ab, den Abfall zwischen den Zellen). Rabinovich nannte es "ein Programm, für das ich mich wirklich sehr begeistere", und die Biomarker-Ergebnisse sind tatsächlich verblüffend: Das Medikament senkte den Tau-Spiegel in der Rückenmarksflüssigkeit um bis zu 60 %, und, am auffälligsten, bereits gebildete und auf Hirnscans sichtbare Tangles "schienen zu verschwinden oder zumindest an Intensität abzunehmen". Wie er es formulierte: "Wir dachten, die Tangles seien einmal da und blieben dann. Aber diese Ergebnisse legen nahe, dass sie dynamischer sein könnten, wenn man Tau senkt."

Warum also ist das Feld gespalten? Weil die Phase-2-Studie (namens CELIA, mit rund 400 Patienten im Frühstadium) ihr Hauptziel verfehlte, nämlich zu zeigen, dass höhere Dosen mehr helfen. Es geschah das Gegenteil. Die niedrige Dosis lieferte den größten kognitiven Nutzen, eine Verlangsamung des Abbaus um rund 26 % auf der Standardskala, während die mittlere und hohe Dosis nur bei 14 % beziehungsweise 9 % lagen. Und es gab eine dosisabhängige Nebenwirkung, über die das Unternehmen wenig sagte: einen "Verwirrtheitszustand", der mit steigender Dosis häufiger auftrat. Rabinovich brachte eine beunruhigende Erklärung ins Spiel: Tau ist nicht rein bösartig, es übernimmt echte Aufgaben beim Zusammenhalt des Zellskeletts von Hirnzellen, weshalb "man Tau auch zu stark senken kann", und es könnte einen Idealbereich geben, oberhalb dessen die weitere Entfernung von Tau anfängt, Schaden anzurichten. Ein weiterer praktischer Lichtblick: Das Medikament wird per Rückenmarksinjektion verabreicht, aber im erfolgreichen niedrig dosierten Arm nur alle sechs Monate. (JAMA Medical News, 31. Juli)

Der stille Fortschritt, für den niemand ein Aktien-Ticker vergeben hat: Gene bearbeiten, um das Cholesterin zu senken. Im MedEvidence-Podcast gaben zwei klinische Studienärzte aus Jacksonville die bislang klarste, allgemeinverständliche Erklärung der In-vivo-Genbearbeitung für Herzkrankheiten, jene Grenzlinie, auf die Verve Therapeutics ausgerichtet ist. Die Idee: Gene wie PCSK9 (Menschen, die ohne dieses Gen geboren werden, leben normal, nur eben ohne Herzinfarkte) oder ANGPTL3 dauerhaft abschalten, mit einer einmaligen Infusion, die in die Leber gelangt, statt mit einer Tablette oder einer Injektion alle paar Monate. Sie führen derzeit eine solche Studie durch, und der frühe Sicherheitsbefund stimmt zuversichtlich: Die ersten rund 30 Patienten (dosiert in Neuseeland, Großbritannien und Australien) wurden Ende Mai im New England Journal of Medicine veröffentlicht, "keine Todesfälle" und "keine schwerwiegenden Komplikationen", und weltweit wurden inzwischen rund 50 Menschen behandelt. Der ehrliche Vorbehalt, zu dem die Ärzte immer wieder zurückkehrten, ist die Irreversibilität: "Einmal und fertig" ist wunderbar, bis man es sich anders überlegt, und es gibt kein Zurück. Sie wiesen auch auf das Wettbewerbsumfeld hin: Merck hat gerade seine neue orale PCSK9-Tablette Enlicitide zugelassen bekommen, sodass die Messlatte, um Cholesterin einfach nur zu senken, am günstigen und bequemen Ende weiter steigt, während die Genchirurgen die dauerhafte Lösung verfolgen. (MedEvidence! Truth Behind the Data, 29. Juli)

Und die Erinnerung daran, warum sich der kommerzielle Hochlauf der Genbearbeitung nur langsam vollzieht: die Chemotherapie. Ein auf Sichelzellkrankheit spezialisierter Arzt gab im Podcast Cykiert Files eine wunderbar klare Darstellung davon, wie Casgevy, die zugelassene Editing-Therapie von Vertex und CRISPR Therapeutics, tatsächlich funktioniert: Sie unterbricht einen genetischen Schalter (einen Enhancer an einem Gen namens BCL11A), sodass rote Blutkörperchen wieder anfangen, fetales Hämoglobin zu bilden, das auf 40 bis 45 % ansteigt und Patienten dazu befähigt, "sich wie jemand mit Sichelzell-Anlage zu verhalten". Mehr als 90 % der behandelten Patienten sind am Ende frei von Sichelzell-Symptomen. Doch hier ist der Teil, den Investoren unterschätzen: Bevor man die editierten Zellen zurückgeben kann, muss man das Knochenmark des Patienten mit Busulfan auslöschen, einer Chemotherapie, die "pulmonale Toxizität hat... aber wichtiger noch, auch Unfruchtbarkeit verursacht." Genau dieser toxische, die Fruchtbarkeit bedrohende Konditionierungsschritt, nicht die Editierung selbst, ist ein wesentlicher Grund, warum eine einmalige Heilung nach wie vor nur langsam angenommen wird. (DoctorPodcasts, 30. Juli)

Die Debatte

Ist die harte Kehrtwende der FDA eine gesunde Korrektur oder eine gefährliche Kurskorrektur ins Extreme? Das ist die Debatte, die diese Woche tatsächlich ausgetragen wurde, und beide Seiten kamen im selben Podcast zu Wort. Das Argument für die Behörde: Wenn ein Arzneimittelhersteller nach der Entblindung seine Auswertungsregeln umschreibt, ist genau das, was Advisory Panels aufdecken sollen, und eine Aufsichtsbehörde, die schwache einarmige Daten durchwinkt, trainiert jedes Unternehmen darauf, künftig noch weniger vorzulegen. Das Argument dagegen: Der FDA wird vorgeworfen, im Nachhinein die Torlinie zu verschieben und genau jene Starrheit wiederzubeleben, die im vergangenen Jahr die eigenen Experten der Behörde vertrieben hat, und, wie BioSpace anmerkte, sind manche ehemaligen Regulierer verwundert, dass die Behörde überhaupt "die Adcomm-Sitzungen wiederaufnahm, während sie noch versucht, wieder Personal aufzubauen." Für Capricor stehen menschliche Schicksale auf dem Spiel, Duchenne-Jungen ohne gute Alternativen, für Replimune hatten 22 klinische Leiter eine Petition zugunsten des Medikaments eingereicht. Die ungelöste Spannung: Handelt es sich um eine prinzipientreue Behörde, die ihre Standards wieder aufbaut, oder um eine unberechenbare, deren Antwort davon abhängt, wer an diesem Tag im Raum sitzt? Die Abstimmungen dieser Woche werden prägen, wie jeder Zell- und Gentherapie-Entwickler seinen eigenen Weg modelliert. (BioSpace, 29. Juli; The Readout Loud, 30. Juli)

Einmal-und-fertig-Editierung gegen das Medikament, das man wieder absetzen kann. Die Cholesterin-Diskussion brachte die zweite echte Spannung im Feld zutage, ehrlich vorgetragen von den Ärzten, die die Studien leiten. Das Bull-Argument für die Genbearbeitung: Chronische Cholesterin-Medikamente, selbst die neueren Injektionen mit vier- bis sechsmonatiger Wirkdauer, hängen davon ab, dass Patienten daran denken, Versicherer zahlen und der Zugang nie abreißt; eine einzige dauerhafte Editierung beseitigt all das. Das Bear-Argument, in ihren eigenen Worten: Irreversibilität wirkt in beide Richtungen, und bei bereits vorhandenen guten, günstigen Optionen im Regal (inzwischen einschließlich einer oralen PCSK9-Tablette) sollte ein Patient "die Entscheidung über diese neuen Optionen erst nach diesem sorgfältigen Abwägungsprozess treffen". Ihre Faustregel, wer mit den bestehenden Medikamenten gut zurechtkommt, sollte sie weiter nehmen, und die dauerhafte Lösung Menschen vorbehalten, bei denen das aktuelle Instrumentarium versagt, ist eine nützliche Erinnerung daran, dass der adressierbare Markt für Einmal-und-fertig-Editierung enger ist, als es die Begeisterung nahelegt. Niemand vertrat diese Woche das gegenteilige Extrem. (MedEvidence! Truth Behind the Data, 29. Juli)

Übertragungseffekte & Namen im Fokus

Vertex (VRTX). Der für diese Liste folgenreichste Name der Woche. Bull: Ein 10-Milliarden-Dollar-Deal zu 85 US-Dollar je Aktie für Crinetics ist die größte Wette der Firmengeschichte und zeigt, dass die Cash-Maschine aus dem Mukoviszidose-Geschäft eingesetzt wird, um über CF hinaus zu diversifizieren; die T-Zell-Engager-Kooperation mit AbCellera fügt eine günstige Option in einer angesagten Autoimmun-Modalität hinzu. Bear: Es ist eine unerprobte Integration, vollständig finanziert durch das bestehende Franchise, und die Zahlen am Montag werden zeigen, ob dieses Kerngeschäft die Last weiterhin "trägt". Achten Sie im Ausweis auf die Dynamik bei CF und Casgevy, und denken Sie an die Busulfan-Konditionierung, die die Casgevy-Adoption bremst. Nächster Katalysator: Q2-Zahlen, Montag, 3. August. (Telltales, 2. August; BioCentury This Week, 28. Juli; DoctorPodcasts, 30. Juli)
Der Duchenne-Komplex (Capricor, Sarepta). Capricor trägt das akute Risiko: Eine FDA, die nicht zugesteht, dass die Phase-3-Studie ihren Endpunkt erreicht hat, ist ein existenzielles Problem, und die Adcomm-Abstimmung ist die Weichenstellung. Übertragungseffekt auf Sarepta, das gerade Michael Severino, zuvor Chef des Gene-Editing-Startups Tessera Therapeutics, als neuen CEO benannt hat, während es seine eigene DMD-Sicherheits- und Wirksamkeitsprüfung durchläuft. Eine harte FDA bei Duchenne-Zelltherapien hebt die Messlatte für jeden im Bereich Muskelerkrankungen. (BioSpace, 29. Juli; The Readout Loud, 30. Juli)
Verve und die In-vivo-Cholesterin-Editoren. Diese Woche keine namentlich bezeichneten Unternehmensdaten, doch die MedEvidence-Studientour stützt die These klar: ein In-vivo-PCSK9-Editing-Programm mit rund 30 Patienten, inzwischen im NEJM veröffentlicht, bislang keine Todesfälle und rund 50 weltweit behandelten Patienten bedeuten, dass sich die Sicherheitsdatenbasis still ausweitet. Die gegenläufige Lesart: Mercks neu zugelassene orale PCSK9-Tablette (Enlicitide) hebt weiterhin die Messlatte für die Frage, "warum nicht einfach eine Tablette nehmen", die die Editoren bei Bequemlichkeit und Dauerhaftigkeit überwinden müssen. (MedEvidence! Truth Behind the Data, 29. Juli)
Der ATTR-Editing-Übertragungseffekt (Intellia, CRISPR Therapeutics). Indirekt, aber es lohnt sich, festzuhalten: AstraZeneca teilte mit, sein ATTR-Medikament Wainua sei bei der Herzform der Erkrankung (ATTR-CM) gescheitert, ein Rückschlag für den RNA-Silencing-Ansatz, der mit den einmaligen Gene-Editing-Programmen konkurriert, die darauf abzielen, das TTR-Gen dauerhaft abzuschalten. Wenn die chronischen Silencer ins Wanken geraten, wird das "einmal editieren und fertig"-Argument relativ attraktiver. (BioSpace, 29. Juli)
Biogen (BIIB), der Tau-Überhang hält an. Bull: das erste Medikament überhaupt, das bestehende Tau-Tangles auf einem Scan schrumpfen lässt, mit kognitiver Verlangsamung bei Niedrigdosierung (26 %) im Bereich zugelassener Amyloid-Medikamente und nur zweimal jährlicher Dosierung. Bear: primäres Ziel verfehlt, eine umgekehrte Dosis-Wirkungs-Beziehung, eine dosisabhängige Verwirrtheits-Nebenwirkung und eine reale Sorge, dass eine zu starke Tau-Senkung nach hinten losgehen könnte. Das gesamte Tau-Feld, jeder, der es mit Antisense, siRNA oder Degradern verfolgt, erbt diese Frage nach einer möglichen Obergrenze. (JAMA Medical News, 31. Juli)
Der Anti-Amyloid-Launch, aus Sicht der Patienten. Ein seltener Einblick aus der Praxis, wie Leqembi (Lecanemab) tatsächlich ankommt: Scott Redfern, im Alter von 61 Jahren mit früh einsetzender Alzheimer-Erkrankung diagnostiziert, beschrieb sieben Monate zweiwöchentlicher Infusionen mit "überhaupt keinen Nebenwirkungen", keine ARIA (das Hirnschwellungs-Risiko), keine Kopfschmerzen, nachdem er den vollständigen Parcours durchlaufen hatte, auf dem der Launch beruht: einen Bluttest auf p-Tau217 (der bei ihm nicht eindeutig ausfiel), einen Amyloid-PET-Scan (der es bestätigte) und Gentests (er trägt keine risikoreichen APOE4-Kopien). Er entschied sich wegen der langfristig stärkeren Plaque-Entfernung für Lecanemab statt für Lillys Kisunla. Eine Erinnerung daran, dass die diagnostische Infrastruktur und die Eigeninitiative der Patienten den gesamten Anti-Amyloid-Markt bestimmen. (Brain Talk | Being Patient, 28. Juli)
Der Ausbau der Bluttests (Übertragungseffekt auf den gesamten neurologischen Launch). Aus dem AAIC-Rückblick: In einer Studie mit rund 2.700 kognitiv normalen älteren Erwachsenen hatten diejenigen mit hohem p-Tau217-Ausgangswert eine 24-prozentige Wahrscheinlichkeit einer kognitiven Beeinträchtigung innerhalb von fünf Jahren, die bei der Gruppe mit "sehr hohem" Wert auf 38 % anstieg, ein starker Wert für die Anreicherung von Studien, doch die aktualisierte klinische Leitlinie rät weiterhin davon ab, gesunde Menschen außerhalb der Forschung zu testen. Größer gedacht, argumentierte Rabinovich, liege die Zukunft in der Kombinationstherapie (Amyloid plus Tau gleichzeitig), und verwies auf eine neue, NIH-finanzierte Studie an der UCSF, die genau das tut, wobei er "die enorme Bedeutung fortgesetzter Bundesförderung" betonte, ein leises Warnsignal für jeden Life-Science-Tools- oder Diagnostik-Namen, der von NIH-Budgets abhängt. (JAMA Medical News, 31. Juli)
Die Deal-Maschine annektiert weiter Gene-Editing-Firmen. Im Podcast RARECast schilderte Giacomo Chiesi, Leiter des Bereichs seltene Erkrankungen bei Chiesi, eine CRISPR-Cas-Editing-Kooperation mit Arbor Biotechnologies (im vergangenen Oktober geschlossen), die auf die Nierenerkrankung Primäre Hyperoxalurie Typ 1 abzielt, eine von vier Modalitäten, die das Unternehmen zusammenstellt, neben einer 1,9-Milliarden-Dollar-Übernahme von Calvista. Übertragungseffekt: Mittelgroße Pharmaunternehmen lizenzieren zunehmend Editing-Plattformen, statt sie selbst aufzubauen, was die Nachfrage bei den Tool- und Enzym-Anbietern stützt, selbst wenn die großen Editing-Aktien gerade still sind. (RARECast, 30. Juli)

Was sich geändert hat

Letzte Woche fragten wir, ob die zurückgekehrte FDA strenger, lockerer oder unberechenbar sein würde. Diese Woche kam die Antwort: strenger, und zwar auffallend, bis hin zu dem Punkt, die eigene Aussage eines Unternehmens infrage zu stellen, seine zulassungsrelevante Studie sei erfolgreich verlaufen. Diese eine Tatsache bepreist das Risiko für jeden Zell- und Gentherapie-Entwickler neu, der auf eine freundlichere Behörde gesetzt hat. Die zweite Verschiebung betrifft die M&A-Landkarte: Die Käufer sind nicht mehr nur die Großpharma-Konzerne. Eine Riege großer, aber nicht ganz riesiger Biotechs, Vertex, Argenx, Genmab, Incyte, verfügt nun über den Cashflow, um Schecks mit neun- und zehnstelligen Beträgen auszustellen, was die Exit-Rechnung für jeden privaten Entwickler und jedes Übernahmeziel verändert. Die Tau-Geschichte hat sich weniger verändert als vielmehr vertieft: Wir haben jetzt die konkreten, unbequemen Zahlen, schrumpfende Tangles, aber ein verfehlter Endpunkt, eine umgekehrte Dosiskurve und eine reale Angst vor zu starker Tau-Senkung. Und die Sicherheitsdatenbasis der Cholesterin-Editierung ist, ohne eine Schlagzeile zu machen, um eine weitere Stufe gewachsen.