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Biogenのタウ薬がターゲットを裏付ける一方、Leqembiは完全在宅投与へ - Biotech Pipeline: Gene/Cell, Neuro & Tools - 2026年7月19日の週

2026年7月13日から19日の週のバイオテック・パイプライン・ポッドキャスト・インテリジェンス。ロンドンで開催されたAAIC学会で、Biogenのタウ薬diranersinが用量反応関係を示さないまま認知機能低下を26%遅延させ、FDAはLeqembiの完全在宅投与版を承認、血液ベースのアルツハイマー検査が高い精度を示し、バイオテックM&Aマシンは記録的な速さで案件をクローズし続ける一方、遺伝子編集とツール分野は静かなままだった。

Biotech Pipeline: Gene/Cell, Neuro & Tools

2026年7月19日の週:Biogenのタウ薬がターゲットを裏付ける一方、Leqembiは完全在宅投与へ


先週、各ポッドキャストはカレンダー上のある日付を指し示し続けていた。ロンドンで開かれる大規模なアルツハイマー学会だ。そこでついに「もう一つの」アルツハイマー関連タンパク質、タウについての話が聞けるはずだと、誰もが口を揃えていた。今週、ロンドンはその約束を果たした。世界最大のアルツハイマー学会(AAIC)が週の半ばに開催され、全体像を一気に塗り替えた。タウ薬に関するこの分野初の本格的なヒトデータ(数字の上では印象的だが、内実は乱雑)、患者が15秒の注射でトップの抗アミロイド薬を自宅で使えるようにする意外な承認、そして簡便な血液検査が症状発現の数十年前にアルツハイマー病を発見できるという証拠の蓄積。その周囲では、ディールマシンが引き続きフル稼働しており、イーライリリーがサイケデリック企業を買収し、ベテランのディールメーカーが2026年の買収案件がなぜ従来の半分の期間でクローズしているのかを解説した。対照的に、遺伝子編集とラボツール銘柄は静かなままだった。以下、今週のまとめ。


TL;DR

  • タウがついにシュートを打ったが、話は複雑だ。 ロンドンの学会で、Biogenのタウ低下薬diranersinは、中期試験でプラセボと比較して認知機能低下を**26%**遅延させ、現行の抗アミロイド薬とほぼ同水準の効果を示した。ただし頭を抱えるような点がある。最低用量が最も効果を発揮した一方でタウをほとんど下げず、より高用量では錯乱状態を引き起こした。Biogen株は下落し、アナリストたちは高額な最終試験にその価値があるのかを公然と問うている。(The Readout Loud、7月16日BioSpace、7月15日

  • Leqembiは今や完全に在宅で完結できるようになり、これは真の発売上の転換点だ。 FDAは、8月の期限に先立ち、Biogen/EisaiのLeqembiの皮下投与版を治療開始用に承認した。すでに承認済みの在宅維持投与用の注射と組み合わせることで、患者は輸液センターを完全に回避できるようになった。15秒の注射対1時間の点滴であり、いまだ点滴のみで投与され、早期治療市場の約**80%**を占めるリリーのKisunlaに対する明確な優位性となる。(BioSpace、7月15日Citeline、7月17日

  • 案件のクローズ速度は従来の2倍に。 10億ドル超のバイオテック買収案件は、2026年には平均46日でクローズしており、2023~2025年の平均112日と比べて大幅に短縮されている。GSKによる106億ドル規模のNuvalent買収は36日でクローズした。今週、イーライリリーは約38億ドルのサイケデリック案件をこの流れに加えた。(Citeline Scrip Deals、7月16日Bloomberg Intelligence、7月16日


今週のニュース

タウ時代が正式に幕を開けたが、最初のデータセットはかなり混乱している。 長年、アルツハイマー病の治療薬はすべてアミロイド、すなわち脳細胞の間に蓄積する粘着性のプラークを標的としてきた。タウはこれとは別の毒性タンパク質であり、神経細胞の内部で絡み合い、実際の思考力・記憶力の低下とより密接に関連している。今週ロンドンの学会で、Biogenはdiranersinと呼ばれるタウ低下薬について、この分野初となる本格的な中期ヒトデータを発表し、The Readout LoudではSTATチームが、なぜこれが興味深くもあり厄介でもあるのかを正確に解説した。良いニュースは、最適用量において、この薬が「プラセボと比較して、一般的に用いられる認知・機能評価指標において臨床的低下を26%遅延させた」こと、さらに「タウのレベルも大幅に低下させた」ことだ。この26%という数字は、承認済みの抗アミロイド薬が自身の試験で示した数値とおおむね同水準であり、タウというターゲットは本物であるように見える。

厄介なのはデータの形状だ。司会者たちが述べたように、「答えより疑問のほうが多い」。なぜなら「ここには用量反応関係がない」からで、最も効果があったのは最低用量であり、この用量はタウの低下も最小だったのだ。一方、より高用量は「ある種の錯乱状態と関連していた」。もしある薬の物語全体が「タウを下げれば効く」というものであれば、タウの低下が大きいほど効果も大きいはずだが、ここでは逆だった。実は本当の潜在的アップサイドもある。diranersinはアミロイドではなくタウを標的としているため、「ARIAで見られたような脳浮腫や出血は起きないだろうという見方がある」からだ。ARIAとは、抗アミロイド薬につきまとう危険な副作用である。しかし投資家は安心しなかった。「このデータが出たとき、Biogenの株価は下落した」とし、番組は根底にある懸念を率直に言い表した。「非常にリスクが高く、高額で時間のかかる第3相試験」にBiogenの資金を投じることが最善なのか、それとも2021年の物議を醸した薬剤承認、Aduhelmの惨事の「またしてもデジャヴュ」なのか。BiogenはAduhelm以降、コスト削減、新CEOの起用、腎臓・免疫領域への軸足移動によって、何年もかけてその失敗から脱却しようとしてきた。(The Readout Loud

同じ週にタウ関連の結果がさらに2件出たが、いずれも空振りだった。 タウが簡単だなどと誰も思わないように、JAMAの編集者たちは、学会に合わせて発表された4本のアルツハイマー病論文を解説した。1本はsepirognostatを検証したもので、これはタウの凝集を止めることを狙った経口薬だ。初期患者を対象に約2年間観察したところ、「sepirognostatが低下を遅らせた兆候はまったく見られず」、「実際、高用量群のほうが低下は速いようだった」。(RabinoviciとGrillによる付随の論説は、バイオマーカーを小さくすることは患者を助けることと同じではないと鋭く指摘し、「臨床的ベネフィットこそがゴールドスタンダードであり続けるべきだ」とした。)今週を経てのタウに関する正直な成績表は、混在しつつも興味深い1勝(Biogen)と、少なくとも2つの明確な敗北ということになる。アイデアは裏付けられたが、実行は難しい。(JAMA編集者サマリー、7月17日

より大きな商業上のニュースは、Leqembiが今や完全な在宅薬になり得るということだ。 科学系メディアがタウに夢中になっている間、より直接的に投資対象となる出来事は、意外な承認だった。BioSpaceのチームは、FDAがBiogenとEisaiのLeqembiの皮下投与版を治療の開始、すなわち治療の最初の段階向けに承認したことを解説した。それは「8月24日というPDUFA期限よりもかなり早く」実現した(当局が追加情報を求めたため、期限は延期されていた)。Leqembiはすでに維持療法用の在宅注射として承認されていたが、今回、治療開始時も注射で行えるようになったことで、「輸液を必要とせず、完全にこの方法だけで完結できるようになった」。これはリリーのKisunlaに対する真の差別化要因となる。Kisunlaは「承認を受けた唯一のもう一つの抗アミロイドアルツハイマー病治療薬」だが、点滴でのみ投与される。

これがなぜ商業的に重要なのか。Kisunlaは現在、「先発優位性がないにもかかわらず、市場の約80%」を占めており、この数字は司会者たちが、3人の神経科医を引用したJefferiesのレポートに帰している。患者と医師がKisunlaを好んできた理由は、それに「終わりが見えている」ことにある。プラークが除去されるまで服用し、その後は中止できるのに対し、Leqembiは無期限に投与される。在宅注射は、Leqembiがどうシェアを取り戻すかについてアナリストが賭ける材料となっている。Eisai自身のMike Irizarry博士は、学会最終日にCiteline向けのインタビューに応じ、「オプション性」という言葉を強く強調した。2週間ごとの点滴を18カ月続けた後、患者は自分自身、あるいはケアパートナーが投与できる週1回の注射に切り替えられるようになり、今回の新たな承認によって、最初の投与さえも週2回の在宅注射で対応できるようになったという。彼の一言でのアピールは、注射は「1時間の点滴治療に対して、わずか約15秒しかかからない」というもので、輸液センターに足を運ぶ必要もない。彼はまた、3年間のリアルワールドデータ「LEADER」が、この薬の効果が「ラベル表示と非常に一致している」ことを示したと確認しており、広く使われ始めてまだ数年しか経っていない治療法にとって、安心材料となっている。(BioSpaceCiteline

静かな革命は血液検査だ。 今週のアルツハイマー関連報道の半分近くには、異なる角度から同じ論点が織り込まれていた。すなわち、血液採取だけで、安価に、症状発現の何年も前にアルツハイマー病を検出できるようになったということだ。The Naked Scientistsで、エディンバラの神経科学者Tara Spires-Jonesは、血中のリン酸化タウ(タウタンパク質の一形態)の上昇が「脳内にプラークがあるかどうかを実際に非常に正確に反映している」と説明し、プラークを持つ人々を「症状発現の少なくとも20年前……」に特定できるとした。実用的な成果は今週、彼女の地元で現れた。「まさに今週、スコットランドで、この血液検査がGP(かかりつけ医)診療所に展開され始めた」という。彼女の希望は、これがコレステロール検査と同じくらい感情的に日常的なものになることだ。「あなたには少しアミロイドがありますね、これらの薬のどれかを処方しましょう」というように。

熱狂の背後にある数字も固まりつつある。JAMAの研究では、開始時点で認知機能が正常だった2,600人以上を対象に、血中P-tau217が非常に高い人は「5年以内に機能障害へ進行する絶対リスクが約38%であり、低レベルの人ではわずか12%だった」とし、このマーカーは高額なアミロイドPETスキャンに加えても「強力な独立した予後価値を追加した」(JAMA)。そしてQuest Diagnostics自身のポッドキャストでは、同社の神経学部門責任者Matt Strohが、P-tau217とアミロイド比を組み合わせた検証済み検査について説明し、「91%の感度と91%の特異度」を達成しており、遺伝的リスクマーカーを加えれば、判定不能(「判定できない」)率が約7%まで低下するとした。彼の印象的な表現によれば、P-tau217は古いP-tau181の「グレーのガンダルフ」に対する「白のガンダルフ」であり、より新しく、「やや強力」だという。両エピソードが描く戦略的シフトは、診断が専門のメモリークリニックからかかりつけ医の診察室へと移りつつあるということだ。(Naked ScientistsHealthier World with Quest Diagnostics、7月13日

案件は速いペースでクローズし続けている。 Scrip Dealsポッドキャストでは、ゴールドマンのアナリストやクレディ・スイスの銀行員としても働いた経歴を持つバイオテック企業CEO、Bruce Leuchter氏と司会のJoe Haas氏が、市場のムードそのものとなったトレンドに具体的な数字を当てはめた。2026年にはこれまでに、10億ドル以上の案件が36件成立しており、これらは平均で「発表からクローズまで今年は46日」であり、2023年から2025年にかけての「112日、つまり約3.7カ月」と比べ、「これまでの半分以下の期間」となっている。象徴的な例は、GSKによる「New Valent[Nuvalent]の106億ドル買収で、7月15日にクローズし、発表からわずか36日だった」というものだ。Leuchter氏の説明は爽快なほど具体的だった。より友好的な独占禁止規制当局(「FTCレベルでの姿勢の変化」)、複雑なプラットフォーム買収ではなく、単一資産に的を絞ったシンプルな「ライフルショット」型案件への移行、そして決定的に、株価の回復(バイオテック指数は「年初来約25%上昇」)が、買い手と売り手がついに価格で合意できるようにしたことだ。この背景にあるのは、期限切れが迫る特許の壁である。大手製薬会社は、2030年までに「2,300億ドル前後」の独占権喪失に直面しており、これは社内の研究だけでは到底埋め合わせられない規模だ。(Citeline Scrip Deals

そのタイミングに合わせて、Bloomberg Intelligenceの「ドラッグボス」Sam Fazeli氏が、今週の目玉となった取引を解説した。イーライリリーが、あるサイケデリック開発企業に対し最大38億ドルを支払うことに合意し、「28億ドルは即時現金、10億ドルは条件付価値権」で、これは主要な2つの薬剤(点鼻薬と舌下投与型)が最終試験を通過し、欧州承認を得ることに紐づいているという。これらは治療抵抗性のうつ病と不安症に対する合成サイケデリックであり、Fazeli氏はこの分野が真の「復権」を遂げつつあると述べた。彼はまた、ほとんど付け加える程度に、先週のコレステロール関連の一発投与ニュースと重なる展開についても触れた。メルクが初の経口PCSK9コレステロール薬の承認を、年間3,800ドルで取得したというもので、1万ドルから5万ドルの薬が並ぶ世界にあって、これは「大した額ではない」と彼は明言した。(Bloomberg Intelligence


論点

Biogenは本当にタウの第3相試験を実施すべきか? これが、今週のポッドキャストで実際に議論が分かれた唯一の論点だった。強気論としては、タウはより根本的なターゲットであり、26%というベネフィットは本物であり、アミロイドを回避することで、LeqembiやKisunlaを制約している脳浮腫リスクを回避できる可能性があるため、より安全でありながらより深い原因に働きかける薬になり得るというものだ。弱気論も同じパネルから自発的に出てきた。データには用量反応関係がなく、最良用量はタウをほとんど動かさず、より高用量は錯乱を引き起こし、しかもAduhelmの一件を考えれば、よりによってBiogenが、リスクの高い確証試験に何年もの歳月と数億ドルを費やすよう求められている、というものだ。STATの司会者の一人が述べたように、もし彼女が「Biogenの経営陣にいたら、前に進む決定を下すかどうか自信がない」という。さらに、自社共食いの側面すらある。成功したタウ薬は、Biogen自身の抗アミロイド製品であるLeqembiを蚕食しかねない。正直な見立てはこうだ。ターゲットは今週裏付けられたが、最初の薬は希望と同じくらい多くの疑念を投げかけ、市場は株価下落という形で票を投じた。(The Readout Loud

抗アミロイド薬は、そのコストと手間に見合っているのか? 最も有用な現実確認は、トレーディングデスクではなく、現役の神経内科医からもたらされた。The Peter Attia Driveで、2021年からこれらの薬を使い続けているGayatri Devi医師が、あまり華やかとは言えない経済性を説明した。標準的な認知スケールにおいて測定されたベネフィットは「18ポイント中0.3または0.4ポイント」であり、「非常に小さな変化」だという。薬剤自体は年間「約2万6千ドル」かかり、それに加えて輸液センターでの「400ドル」から病院設定での「1万ドル」までの範囲に及ぶ投与費用、さらに繰り返しのMRI検査が必要になる。さらに苛立たしい保険上のねじれもある。Leqembiのラベルが10mg/kgのフル用量から始まるよう定めているため、保険会社は「より低用量から始めて徐々に増量する場合には払い戻さない」ため、より安全な緩徐な漸増を望む患者は「自己負担しなければならない」。彼女の反論は、慎重な使用と早期治療によってアウトカムが劇的に改善するというものだ。自身の5年間の経験の中で、画像検出された脳の変化は「約4%のリスク」にとどまり、緩徐な漸増とステロイドの前投薬のおかげで、実際に症状を呈した患者は「1例のみ」だったという。両陣営の最も強い主張をまとめれば、これらの薬はほとんどの患者にとって限界的で、高額で、手間のかかる薬である、と同時に、適切な患者を早期に治療し、徹底的に管理すれば、本当に価値がある可能性もある。両方とも正しい。(The Peter Attia Drive、7月13日


波及効果と注目銘柄

  • Biogen (BIIB) / Eisai。 今週の中心だった。強気材料:在宅版Leqembiの承認は、Kisunlaの利便性優位を突く具体的な商業カタリストであり、3年間のリアルワールドデータも裏付けとして持ちこたえている。弱気材料:タウの結果は乱雑で、株価は下落し、市場は経営陣にもう一つのコスト高なアルツハイマー賭けをする意欲があるのかを疑問視している。次に注目すべきカタリストは、diranersinの追加の第2相データ(約束されている)と、皮下注射版がどれだけ速くシェアを奪うかだ。Eisai自身の次の一手はタウ抗体etalanotugで、現在Leqembiに上乗せする形でテストする2件の中期試験が進行中であり、業界初の本格的な抗アミロイド+抗タウの併用レジメンの試みとなる。(BioSpaceCitelineThe Readout Loud

  • イーライリリー (LLY)。 依然として業界を支配する存在だが、今週は少し異なる姿を見せた。同社のKisunlaは早期アルツハイマー治療におけるマーケットシェアのリーダーであり(エンバーゴ付きの学会データも控えている)、最大38億ドルを投じてサイケデリック領域に進出したばかりで、これは肥満治療薬による潤沢なキャッシュフローがパイプライン全体にわたる買い物を可能にしていることを思い起こさせる。強気材料:成長カテゴリーでのリーダー地位に加え、ディールメイキングによるオプション性。弱気材料:在宅版Leqembi注射はKisunlaの主要な弱点を直接狙い撃ちしている。(BioSpaceBloomberg Intelligence

  • Roche(タウの波及効果)。 データイベントではないが、示唆に富む出来事がある。Tara Spires-Jonesが学会で声を失った理由は、彼女が冗談交じりに言うところによれば、「Trontinemabをめぐる熱のこもった議論」だったという。これは、より多くの薬剤を血液脳関門を越えて届けるよう設計された、Rocheの「ブレインシャトル」抗体だ。Eisaiも、自社の研究室で同様のブレインシャトルの発想を追求していることを確認した。次世代デリバリー競争として注目に値する。(Naked ScientistsCiteline

  • 血液ベース診断(Questおよびより広いカテゴリー)。 今週の科学分野で最も明確な構造的勝者だ。診断がプライマリーケアへとシフトし、血液検査がPETスキャンや腰椎穿刺に取って代わる中、検証済みのアッセイを保有する企業が量を獲得することになる。Questは、すでに数千件の実世界サンプルで稼働している91%/91%の検査を詳しく説明し、スコットランドはGP診療所を通じた検査の試験導入を進めている。強気材料:あらゆる抗アミロイド薬・抗タウ薬が依存する、安価でスケーラブルなゲートウェイであること。弱気材料:払い戻しと臨床ガイドラインでの採用は、依然として科学の進歩に遅れている。(Healthier World with Quest DiagnosticsJAMA

  • AbbVie (ABBV) / Vertex (VRTX) / GSK、M&Aテープ。 ディール専門家たちは、AbbVieの約100億ドルのApogee買収と、Vertexによるcrinetics案件を、2026年の新たな、より速いペースでクローズすると見込まれる「資産中心型」の補完的買収として名指しした。一方でGSKのNuvalent買収クローズ(36日)は、すでにその象徴的事例となっている。有力な買収対象の保有者にとっての波及効果は、より友好的な規制当局と回復したバイオテック指数が組み合わさることで、クリーンな案件は速くクローズし、プレミアムにとって好都合となり、それが中小型株全体が再評価されている理由の一つになっているということだ。(Citeline Scrip Deals

  • Abbott (ABT)、診断・デバイス視点。 古典的な意味でのツール銘柄ではないが、この分野にとって有用な健康診断を提供している。決算を受けて株価は約11%急伸(2002年以来最大の1日での値動き)し、連続血糖モニタリング事業は約100億ドルのランレートで依然として約9.5%成長を続けており、新たに買収したがん診断ユニットExactScienceが新たな成長エンジンとなっている。強気材料:分散化され、レジリエントな処置件数。弱気材料:年初来ではまだ約20%下落しており、230億ドルの買収を消化している最中だ。(Bloomberg Intelligence


遺伝子編集:データ発表はないが、大局にとって重要なリマインダー

投資家が注目する遺伝子編集銘柄、CRISPR Therapeutics、Intellia、Beam、Verveは、今週のポッドキャストで新しい臨床データを出さなかった。代わりに得られたのは、本当に価値のある業界レベルの対話だった。ASGCTポッドキャストでは、ボストンで開催された細胞・遺伝子治療学会の会場から生中継され、パイオニアであるFyodor Urnov氏(「遺伝子編集」という用語の共同発案者の一人)が、業界の現状報告を行った。彼の核心的なメッセージは、この分野が今や「モダリティ非依存」になっているというもので、彼のチームは特定の患者ごとに、あらゆるツールを検証し、一つの技術に賭けるのではなく最適なものを選ぶという。彼は、その全体像を肯定的に評価した。鎌状赤血球症は、VertexのCasgevyの背後にある承認済みヌクレアーゼで治せる。「Beam Therapeuticsは鎌状赤血球症へのベースエディティングで信じられないほど印象的なデータを持っている……素晴らしい」、「Intelliaの2件の臨床試験はいずれもCRISPRを基盤としている」、そしてPrime、Tessera、Arborといったより新しいプレイヤーもこの競争に加わっている。今週のもう一つの大きなテーマ(資金、以下参照)とのつながりとして、Urnov氏は、CRISPRからmRNAワクチン、がん治療薬Keytrudaに至るまで、現代の医薬品のほぼすべてが連邦政府の資金による学術研究にまで遡ることができると熱弁を振るい、これを「我々という種の王冠の宝石」と表現した。そして今、本当の障壁はもはや科学ではなくコストであるとし、Jennifer Doudna氏の言葉、「300万ドルの治療法は治療法とは言えない」を引用した。(ASGCT Podcast Network、7月14日


嵐雲:資金調達と中国

今週は2つの対話が、良いニュースの陰にある構造的な不安を捉えていた。Business of Biotechで、業界のベテランJeremy Levin氏(新著『Biotech in the Balance』の著者)は、米国のバイオテックエンジンが「循環的」ではなく「構造的」な脅威に直面していると主張した。連邦の科学研究資金の削減、FDAの混乱、そして政治が人材を遠ざけている。彼が示した最も印象的なデータポイントは、米国のバイオテックが「これまでに製薬会社への新薬の70%すべてを提供してきた」というものだが、それでも資本は他の場所に流れ始めており、彼はブリストル・マイヤーズ スクイブが資金を中国に振り向けている例を挙げ、「イノベーションは移動しうる。資本も同様だ」と警告した。彼は中国を悪役としてよりも、15年前にバイオテックを国家の優先課題に据えた競争相手として位置づけ、一方で米国はそれを「政治のピニャータ」として扱ってきたと指摘し、下院で超党派の法案が、財務省に中国へ流れる案件を審査させようとしていることにも触れた。(Business Of Biotech、7月13日

金額ベースでのバージョンは、Biotech BytesのRichard Bendis氏からもたらされた。彼はこの3カ月を、50年のキャリアの中で「最も厳しい」時期だったと表現した。彼はNIH予算案が「470億ドルから270億ドルへ」削減される提案と、「27の研究所から8つへ」の統合を指摘し、「過去10年間に製薬業界で何かを商業化した企業のうち95%が、何らかの公的資金を受け取っていた」とリスナーに念を押した。さらに事態を悪化させているのは、「2025年第1四半期の投資の77%がAI関連の案件に流れ込んだ」ことで、これがAI以外の初期段階のライフサイエンス系スタートアップから資金を枯渇させている。これは、M&Aの高揚感に対する重しとなっている。案件は後期段階の、リスクが取り除かれた資産に殺到する一方で、次の10年のための種もみは締め上げられている。(Biotech Bytes、7月16日


今週の変化点

先週の話題は、承認と1回投与のコレステロールデータであり、タウをめぐる対話はまだ「来月ロンドンで」という約束に留まっていた。今週、ロンドンで実際に学会が開催され、注目の重心が確実にアルツハイマー病へと移った。ただし、そこには重要なニュアンスがある。タウというアプローチ自体は今週初めて本格的に裏付けられた(Biogenの26%)が、薬そのものはつまずいた(Biogenの乱雑な用量反応関係、加えて2件の明確なタウ薬の失敗)。そして最も収益化しやすいニュースは、既存の抗アミロイド薬が完全に在宅対応になったことだった。一方、先週はまだ逸話に過ぎなかったM&Aの「速さ競争」は、今や測定可能なトレンドとなり、案件は112日ではなく46日でクローズしている。資金面の懸念も、漠然とした不安から具体的な数字(NIHの470億ドルから270億ドルへの削減、米国バイオテックが歴史的に新薬の70%を占めるという事実)へと先鋭化した。血液検査の話も、研究室レベルの約束から、スコットランドのかかりつけ医が今や実際にオーダーできるものへと格上げされた。(The Readout LoudCiteline Scrip DealsBiotech Bytes)